Hämophilie: Die Blutgerinnung in Balance bringen

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Gesundheitssystem Hämophilie: Die Blutgerinnung in Balance bringen

Hämophilie: Die Blutgerinnung in Balance bringen

Wer an schwerer Hämophilie A oder B leidet, muss sich ein Leben lang behandeln, sonst kann es zu folgenreichen Blutungen kommen. Nun gibt es eine neue Form der Therapie, wie Dr. Clara Craesmeyer, Sr. Medical Director Specialty Care bei Pfizer Deutschland, erklärt.

Sebastian Zirfas, Head of Policy & Public Affairs (© Pfizer)

Zur Person:

Dr. med. Christian Lenz ist seit Januar 2024 Medizinischer Direktor von Pfizer Deutschland. In dieser Rolle leitet er die medizinisch wissenschaftliche Abteilung für alle Therapiebereiche und ist Mitglied der Geschäftsführung. Christian Lenz hat Humanmedizin in Heidelberg studiert und erwarb einen Master of Science in pharmazeutischer Medizin in Dublin und Harvard. Seit er 2002 zu Pfizer kam, hatte er eine Reihe lokaler, regionaler und globaler Führungspositionen im Bereich Medical Affairs, Health Economics & Outcomes Research und Market Access in verschiedenen Therapiegebieten inne.

Was genau ist Hämophilie A oder B?

Das ist eine seltene Erbkrankheit, bei der ein defektes Gen zu einem Mangel eines bestimmten Blutgerinnungsfaktors führt, beziehungsweise seine Funktion beeinträchtigt. Das Blut gerinnt nicht richtig, was bei schwerer Hämophilie zu Blutungen in Muskeln, Gelenken und im Gehirn führen kann. Solche Patienten müssen sich ein Leben lang behandeln.

Wie viele Menschen sind von der Hämophilie betroffen?

Etwa 800.000 weltweit. Bei Patienten mit Hämophilie A liegt ein Mangel oder Defekt des Gerinnungsfaktors VIII vor, bei Hämophilie B ist es der Gerinnungsfaktor IX. Die Krankheit trifft vor allem Männer, da das verursachende Gen auf dem X-Chromosom liegt. Frauen haben zwei X-Chromosomen und können somit den Defekt ausgleichen – Männer (XY) nicht. Die Blutungen verursachen Schmerzen, Folgeerkrankungen wie Arthrose oder lebensbedrohliche Situationen, wenn sie im Gehirn auftreten. Noch vor 60 Jahren war die Lebenserwartung Betroffener deutlich niedriger als im Bevölkerungsschnitt. Inzwischen ist sie vergleichbar, dank verschiedener Therapien.

Wo setzen die Therapien an?

Aktuell wird überwiegend der fehlende Gerinnungsfaktor im Blut ersetzt bzw. im Fall der Hämophilie A auch die Funktion von Faktor VIII nachgeahmt. Faktorkonzentrate werden intravenös verabreicht – von Patienten selbst. Das ist nicht einfach, insbesondere, wenn jemand schon Bewegungseinschränkungen durch geschädigte Gelenke hat oder altersbedingt nicht mehr gut sieht. Betroffene müssen ihren Behandlungsverlauf genau dokumentieren – in einem Hämophilie-Tagebuch oder per App. Insgesamt ist die Standardtherapie recht komplex.

Inzwischen ist es aber auch gelungen, an anderer Stelle in der Gerinnungskaskade medikamentös einzugreifen, unabhängig von Faktor VIII oder IX. Diese innovative Therapie ist das so genannte Rebalancing der Blutgerinnung.

„Der neue Wirkstoff wird ins Fettgewebe unter die Haut gespritzt. Das macht es Patienten sehr viel einfacher, besonders auch Kindern. Die Spritze ist ein Pen, sieht also gar nicht nach Spritze aus.“

Dr. Clara Craesmeyer, Sr. Medical Director Specialty Care bei Pfizer in Deutschland

Was ist mit Rebalancing gemeint?

Ein gesundes Blutgerinnungssystem hält ein feines Gleichgewicht zwischen gerinnungshemmenden (antikoagulatorischen) Proteinen und gerinnungsfördernden (prokoagulatorischen) Proteinen. Das sorgt dafür, dass wir weder zu viel Blut verlieren noch durch Gerinnsel verstopfte Gefäße bekommen. Unser Blutgerinnungssystem gleicht also einer Waage aus Förderern und Hemmern: Fehlt auf der einen Seite ein Gerinnungsförderer – zum Beispiel der Faktor VIII oder IX – kippt sie in Richtung Blutung. Nimmt man nun aber wiederum ein gerinnungshemmendes Protein aus der anderen Waagschale weg, ist die Waage wieder im Gleichgewicht.

Genau das ist der neue Wirkansatz: Ein sogenannter monoklonaler Antikörper blockiert ein Protein, das die Gerinnung ausbremst, nämlich den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI). Dadurch wird die Gerinnung wieder verbessert. Da der neue Wirkstoff unabhängig der Gerinnungsfaktoren VIII und IX funktioniert, kann er sowohl bei Hämophilie A als auch B verabreicht werden. Vor allem aber wird er nicht intravenös gespritzt, sondern einfach ins Fettgewebe unter die Haut. Das macht es Patienten sehr viel einfacher, besonders auch Kindern. Die Spritze ist ein Pen, sieht also gar nicht nach Spritze aus.

DISCLOSURE NOTICE: The information contained in this release is as of June 23, 2021. Pfizer assumes no obligation to update forward-looking statements contained in this release as the result of new information or future events or developments.

This release contains forward-looking information about talazoparib, including its potential benefits and a potential indication in men with DNA damage response (DDR)-deficient metastatic castration-sensitive prostate cancer, that involves substantial risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those expressed or implied by such statements. Risks and uncertainties include, among other things, the uncertainties inherent in research and development, including the ability to meet anticipated clinical endpoints, commencement and/or completion dates for our clinical trials, regulatory submission dates, regulatory approval dates and/or launch dates, as well as the possibility of unfavorable new clinical data and further analyses of existing clinical data; the risk that clinical trial data are subject to differing interpretations and assessments by regulatory authorities; whether regulatory authorities will be satisfied with the design of and results from our clinical studies.

Whether and when applications for talazoparib may be filed in any jurisdictions for the potential indication or for any other indications; whether and when any such applications for talazoparib that may be pending or filed may be approved by regulatory authorities, which will depend on myriad factors, including making a determination as to whether the product’s benefits outweigh its known risks and determination of the product’s efficacy and, if approved, whether talazoparib will be commercially successful; decisions by regulatory authorities impacting labeling, manufacturing processes, safety and/or other matters that could affect the availability or commercial potential of talazoparib; uncertainties regarding the impact of COVID-19 of our business, operations and financial results; and competitive developments.