Menschen mit Brust-, Lungen- oder Prostatakrebs dank Künstlicher Intelligenz bestmöglich behandeln – das ist das Ziel des Forschungskonsortiums OPTIMA. 39 Partner aus 13 Ländern haben sich dafür zusammengeschlossen, darunter Kliniken, Wissenschaftseinrichtungen, Behörden und forschende Pharmaunternehmen. Ein Gespräch mit Dr. Hagen Krüger, Senior Medical Director Oncology bei Pfizer Deutschland und einer der Leiter des Projekts.

Dr. Hagen Krüger, Medical Director Onkologie bei Pfizer in Deutschland und EFPIA-Projektleiter bei OPTIMA

OPTIMA steht für: Optimal Treatment for Patients with Solid Tumours in Europe Through Artificial Intelligence. Das mit 21,3  Mio. EUR ausgestattete öffentlich-private Forschungsprogramm läuft unter dem Dach der Initiative für innovative Arzneimittel (IMI)*, die von der Europäischen Union (EU) und dem Europäischen Dachverband der Arzneimittelunternehmen und -verbände (EFPIA) vorangetrieben wird.

Es geht im Wesentlichen um zwei Dinge. Einerseits möchten wir durch OPTIMA sicherstellen, dass Patient:innen mit Brust-, Lungen- oder Prostatakrebs die für sie bestmögliche Therapie bekommen. Andererseits möchten wir mit dem Projekt Behandlungsrichtlinien ergänzen, wenn es dort keine Empfehlungen für bestimmte Patient:innengruppen gibt. Dafür wollen wir eine europäische Datenplattform entwickeln und das Potenzial von Künstlicher Intelligenz in der Medizin nutzen. Und „wir“ meint extern die Europäische Gesellschaft für Urologie (DGU) und bei Pfizer eine Vielzahl von Abteilungen neben Medical Affairs, u. a.  Kolleg:innen aus den Bereichen Digital, Health Technology Assessment & Outcomes Research und Worldwide Research & Development.

Das Wissen über Krebs entwickelt sich sehr schnell. Jedes Jahr kommen 20 bis 30 neue Krebsmedikamente auf den Markt. Für die behandelnden Ärzt:innen werden die Therapieoptionen so komplex, dass es immer schwieriger wird, die optimale Therapie für Patient:innen zu bestimmen ...

Es sind einfach sehr viele Optionen. Patient:innen haben in Deutschland den Vorteil, dass Krebstherapien sofort nach Zulassung verfügbar sind sowie wohnortnah stattfinden können und nicht nur an Universitätskliniken. Das bringt aber die Herausforderung mit sich, die optimale Therapie wirklich in jedes Krankenhaus oder ambulante Praxis zu bringen. Hier kommt nun OPTIMA ins Spiel: Es soll Ärzt:innen eine klinische Entscheidungshilfe geben, basierend auf computerinterpretierbaren Therapieleitlinien. Sie können also nachschauen: Was ist die empfohlene Therapie für den Menschen, der vor mir sitzt?

Leitlinien basieren sehr oft auf großen klinischen Phase-III-Studien, die mit einem sehr homogenen Patient:innenkollektiv arbeiten. Man möchte ja in diesen Studien sehen, ob eine neue Therapie wirkt, und schließt deshalb beispielsweise alle Menschen aus, die noch eine andere Erkrankung haben. Die Frage ist: Wenn das Medikament in der klinischen Studie funktioniert hat, funktioniert es dann auch wirklich im realen Leben? Also auch mit Patient:innen, die vielleicht noch Asthma, einen Schlaganfall oder eine zweite Krebsart haben?

Ja, oder andersrum gesagt: Nur etwa 50 Prozent der Patient:innen passen in die Behandlungsleitlinien. Hier setzt OPTIMA an. Es soll die Daten aus dem Behandlungsalltag von über 200 Millionen Menschen mit den genannten Krebserkrankungen zusammenführen und mit systematischen Forschungsfragen auswerten.

Künstliche Intelligenz kann in diesem gigantischen Datenpool dann nach Mustern suchen: Gibt es ähnliche Patient:innen wie jene/n, der/die gerade behandelt wird? Lässt sich in den Daten ein Muster erkennen, dass die Leitlinienempfehlung tatsächlich auch für diese Patientin passt? Oder gibt es eine andere Therapie, die vielleicht weniger Nebenwirkungen hat oder eine bessere Lebensqualität ermöglicht?

Ja, es geht um individualisierte Therapieempfehlungen und damit eine personalisierte Behandlung für Menschen mit soliden Tumoren. OPTIMA wäre damit die erste interoperable, EU-Datenschutz-konforme Plattform für so genannte Real-World-Daten in der Onkologie. Also für Daten, die im Zuge der Behandlung gewonnen wurden, nicht im Zuge von Studien.

Das sind beispielsweise Daten aus Krebsregistern, von elektronischen Patientenakten oder aus Krankenhäusern. Forschende Pharmaunternehmen bringen Daten aus klinischen Zulassungsstudien ein, aus Phase-IV-Studien oder aus nichtinterventionellen Studien aus dem Behandlungsalltag.

Real-World-Daten sind am Ende der Lackmustest für eine neue Behandlung: Funktionieren sie wirklich in der Gesamtzahl von Patient:innen? Deshalb ist es so wichtig, die Medikamente auch nach Zulassung in großen Patient:innengruppen zu untersuchen. Zu schauen, ob es seltene Nebenwirkungen gibt, die nicht erkannt wurden. Oder ob die Behandlungsdauer genauso wie in den klinischen Studien blieb oder ob es Behandlungsabbrüche gab.

Eher schafft sie neue Forschungsansätze. Real-World-Datenkönnen immer nur der Anlass sein, eine Forschungsfrage neu zu untersuchen. Sie ändert nichts am Goldstandard einer klinischen Studie.

Es gibt bereits einen Datenstandard für große klinische Datenmengen, nämlich das OMOP (Observational Medical Outcomes Partnership)-Datenformat. Pfizer wird nun erste Datensätze in dieses Format überführen, damit Analysen mit Pfizer-Daten auch in OPTIMA ermöglicht werden.

Der Austausch der Daten wird gemäß europäischer Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO) geregelt sein. Dementsprechend werden höchste Anforderungen an Datenschutz und Datensicherheit, insbesondere im Interesse der Patient:innen, erfüllt. Sämtliche Patient:innendaten werden pseudonymisiert und in das OMOP*-Datenformat umgewandelt. Ein Datentransfer ist hierzu nicht erforderlich.
So wird der überwiegende Teil der Daten an seinem ursprünglichen Ort verbeiben – für OPTIMA wird dann ein Abbild dieser Daten erstellt und ausgewertet.

Der Plan ist, das bis 2026 zu schaffen. Das Konsortium hat im Oktober 2021 begonnen und testet schon dieses Jahr einen frühen Prototypen mit Ärzt:innen, um frühzeitig Rückmeldungen von Anwender:innenberücksichtigen zu können.

Erfahren Sie mehr zu OPTIMA: www.optima-oncology.eu

* IMI hat sich 2022 in „Initiative für innovative Gesundheit“ (IHI) umbenannt, um ein breiteres Spektrum bei neuen Projekten zu unterstreichen
** Observational Medical Outcomes Partnership